Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые одобрило препарат, предназначенный для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза (ATTR). Наследственный амилоидоз, затрагивает около 50 000 человек во всем мире. Этот препарат поможет множеству тех пациентов, у которых есть неврологические нарушения.
Препарат патизиран блокирует синтез мутированного белка транстиретина (TTR), который в нормальной форме переносит гормон щитовидной железы тиротин и витамин ретинол.
Дефектный белок способствует развитию амилоидоза, когда в тканях происходит накопление белково-полисахаридного комплекса — амилоида. Амилоидные бляшки способствуют дисфункции тканей и органов, в том числе сердца.
Механизм подавления активности транстиретина основан на РНК-интерференции, когда экспрессия того или иного гена подавляется с помощью малых молекул РНК (siРНК). Этот процесс начинается с разрезания длинных молекул чужеродной двухцепочечной РНК (принадлежащей вирусам) на отдельные фрагменты.
Эти части включаются в состав комплекса RISC, который затем соединяется с комплементарными последовательностями матричной РНК (мРНК) и активируют их разрезание. Тем самым предотвращается процесс трансляции и синтез белка, который был закодирован в мРНК.
Патизиран и другие РНК-интерференционные или РНК-препараты, которые разрабатываются, используют специально созданные фрагменты синтетической РНК для искусственного манипулирования деятельностью генов.
Источник: